|
Laura Mentch đang tiến hành điều trị xơ nang tại Tp. Bozeman, Bang Montana Hoa Kỳ |
Liệu pháp mới mang lại hy vọng cho các bệnh nhân xơ nang
Ngày 26/6/2014. VOA News - Bệnh xơ nang (cystic fibrosis) là một trong những chứng rối loạn di truyền phổ biến nhất làm ảnh hưởng khả năng hô hấp, tiêu hóa thức ăn của bệnh nhân và cuối cùng dẫn đế tử vong sớm cho những bệnh nhân nhỏ tuổi. Trong tuần vừa rồi đã có một công ty công nghệ sinh học (biotech company) bang Massachusetts công bố một liệu pháp kết hợp mới có thể giúp người bệnh mắc hình thức phổ biếnnhất của bệnh xơ nang hô hấp dễ dàng hơn. Xơ nang là một bệnh di truyền gây ra các dịch nhầy tích tụ trong phổi và ngăn cản sự lưu thông của không khí, gây ra các chứng nhiễm trùng chết người, theo Hiệp hội phổi Mỹ (American Lung Association), cứ trong khoảng 2.500 người Mỹ gốc Âu thì có 1 người và cứ 15.000 người Mỹ gốc Phi có 1 người sinh ra với bệnh xơ nang, Tổ chức xơ nang (Cystic Fibrosis Foundation_CF Foundation) ước tính bệnh này ảnh hưởng lên 70.000 người trên toàn thế giới. Một bệnh nhân trong số đó có tên là Aaron Stocks đã tham gia vào thử nghiệm lâm sàng phương pháp mới này, trong vòng vài tuần bắt đầu điều trị với 2 loại thuốc, Stocks đã có những thay đổi rõ rệt. Anh cho biết: “Tôi đã có thể cảm nhận sự khác biệt ngay trong cách tôi thở, hấp thụ thức ăn tốt hơn, mặc dù đó luôn là những vấn đề nhưng tôi nghĩ liệu pháp này sẽ thực sự sáng giá (eye-opening) và tương lai những người bệnh như chúng tôi sẽ thú vị hơn”. | Hình ảnh xơ nang |
CF Foundation cho biết khoảng một nửa những người sinh ra bị bệnh này chết trước sinh nhật 30 tuổi của họ nhưng lần đầu tiên trong lịch sử, một bệnh nhân xơ nang 28 tuổi không còn lo lắng về cái chết cận kề nữa. Thực tế, anh và vợ anh đã nghĩ về việc thắp sáng một mái ấm gia đình với những đứa con. Anh cho biết: “Bây giờ chúng tôi đang có những cuộc nói chuyện khác nhau về các kế hoạch cho tương lai “nếu” thực sự có tương lai”. Cùng với sự kết hợp thuốc xơ nang Kalydeco và hợp chất thử nghiệm lumacaftor những bệnh nhân mắc dạng bệnh phổ biến nhất của xơ nang có thể hô hấp một cách bình thường, có nhiều dạng bệnh xơ nang khác nhau và thử nghiệm này chỉ áp dụng với những bệnh nhân có dạng đột biến chung nhất. Liệu pháp thuốc kết hợp này được sản xuất bởi công ty công nghệ sinh học Vertex, thuốc được dùng cho các bệnh nhân mắc các dạng bệnh cơ bản (một loại protein dị thường gây ra dịch nhầy tích tụ trong phổi và hạn chế khả năng tiêu hóa) khiến cho bệnh nhân không nhận đủ ô-xi và dinh dưỡng. Aaron Stocks vẫn phải chống chọi với căn bệnh vài giờ trong một ngày, vỗ ngực để làm giảm dịch nhầy, uống các loại vitamin và các enzyme tiêu hóa cũng như tiến hành các bài tập nhằm làm chậm tiến trình của bệnh. Tuy nhiên, các nhà sản xuất thuốc cho biết liệu pháp thuốc kết hợp đã mang lại cho Stocks và 22.000 người trên toàn thế giới một cơ hội có được một sức sống mới. Anh cho biết: “Loại thuốc giúp ngăn chặn các ảnh hưởng xấu đến sức khỏe của chúng tôi, đó là phần thú vị nhất”. Theo như báo cáo Vertex sẽ đăng ký phê chuẩn liệu pháp thuốc kết hợp này tới Cục Quản lý thực phẩm và dược phẩm Hoa Kỳ (U.S. Food and Drug Administration_FDA) vào cuối năm nay, Công ty này hy vọng liệu pháp này sẽ được sử dụng rộng rãi cho người bệnh xơ nang trước cuối năm 2015.
|